Espoir pour la progeria, une maladie rare du vieillissement accéléré
Expérimenté avec succès chez la souris, un traitement
pourrait prochainement être testé chez des enfants. Ces travaux ont été
soutenus grâce aux dons du Téléthon.
Cinq
ans après l’identification du gène responsable, des chercheurs
espagnols (équipe de Carlos Lopez-Otin, Faculté de Médecine de
l’Université d’Oviedo) et français (équipe de Nicolas Lévy, Inserm
UMR_S 910 « Génétique médicale et génomique fonctionnelle »/AP-HM,
Marseille) ont validé chez la souris un traitement pour la progeria,
une maladie rare provoquant un vieillissement accéléré et prématuré. Ce
traitement qui combine deux molécules pharmacologiques existantes
permettrait de ralentir l’évolution de cette maladie, face à laquelle
la médecine était jusqu’alors impuissante.
traitement pourrait très prochainement être testé auprès de 15 enfants
en Europe. Une avancée majeure pour les familles touchées par cette
maladie incurable et, plus largement, pour la compréhension (et
peut-être le ralentissement) du vieillissement normal. Publiés
en couverture du prochain numéro de la revue Nature Medicine (et sur
leur site internet dès le 29 juin 19h), ces travaux ont reçu le soutien
financier déterminant de l’AFM grâce aux dons du Téléthon, depuis
l’identification du gène jusqu’à la mise au point du traitement et le
protocole clinique en projet. Des chercheurs espagnols
(Carlos Lopez-Otin et José Freije, Département de biochimie et biologie
moléculaire de la Faculté de Médecine, Université d’Oviedo) et français
(Nicolas Lévy et Pierre Cau, La Timone à Marseille, Inserm/AP-HM)
viennent de tester avec succès chez la souris un traitement pour la
progeria, une maladie génétique rare touchant les enfants dès leur
naissance et provoquant un vieillissement prématuré et accéléré. Ce
traitement repose sur une combinaison de deux molécules
pharmacologiques existantes : les statines (indiquées dans le
traitement et la prévention de l’athérosclérose et des risques
cardiovasculaires) et les aminobisphosphonates (indiquées dans le
traitement de l’ostéoporose). Dans les cellules de malades puis chez la
souris, les chercheurs francoespagnols ont démontré que la combinaison
de ces deux molécules diminuait les effets de la maladie (retard de
croissance, perte de poids, perte de cheveux, fragilité osseuse) et
augmentait significativement l’espérance de vie : 179 jours contre 101
jours en moyenne dans le modèle de souris utilisé.
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